Intellia Therapeutics redovisar positiva topline-resultat från fas 3-studien HAELO med lonvo-z mot ärftligt angioödem (HAE). Studien nådde sitt primära mål där en engångsdos minskade antalet anfall med 87 procent jämfört med placebo. Hela 62 procent av patienterna var helt anfallsfria under utvärderingsperioden. Bolaget har inlett en rullande ansökan om marknadsgodkännande (BLA) hos FDA och planerar för en USA-lansering under första halvåret 2027. Inga allvarliga biverkningar noterades i studien, som är den första fas 3-prövningen någonsin för en in vivo-genredigering.