Vertex Pharmaceuticals meddelar att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt en utökad användning av genterapin Casgevy. Godkännandet omfattar nu behandling av barn från 2 års ålder med svår sicklecellanemi eller transfusionsberoende beta-thalassemi. Tidigare var terapin godkänd för personer från 12 år. Beslutet innebär att ytterligare cirka 5 500 barn i USA nu blir berättigade till engångsbehandlingen, vilket väsentligt utökar bolagets adresserbara marknad för produkten.