Sanofis Nexviazyme når primära mål i fas 3-studie för Pompe-sjukdom
Sanofi meddelar att Nexviazyme (avalglucosidase alfa) har uppnått det primära och samtliga sekundära effektmått i fas 3-studien Baby-COMET. Studien omfattade spädbarn med den ovanliga och progressiva neuromuskulära sjukdomen Pompe. Vid 52 veckor var den primära variabeln andelen deltagare som var vid liv och oberoende av invasiv ventilation. Bolaget planerar att lämna in en ansökan om indikationsexpansion till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under det andra halvåret 2026. Läkemedlet var generellt vältolererat utan några rapporterade allvarliga biverkningar relaterade till behandlingen.