Vertex Pharmaceuticals har presenterat nya data från pivotala studier av genredigeringsterapin Casgevy. Resultaten avser barn i åldrarna 5–11 år med svår sicklecellsjukdom eller transfusionsberoende beta-talassemi. Data visar på en transformativ potential och fördelar som ligger i linje med vad som tidigare etablerats för patienter från 12 år och uppåt. Bolaget meddelar samtidigt att ytterligare regulatoriska ansökningar har lämnats in globalt för att bredda tillgången till behandlingen.