BridgeBio ansöker om FDA-godkännande för encaleret
BridgeBio har skickat in en registreringsansökan (NDA) till amerikanska FDA för läkemedelskandidaten encaleret mot den sällsynta genetiska sjukdomen ADH1. Ansökan baseras på fas III-studien CALIBRATE som nådde samtliga primära och sekundära effektmått. Hela 76 procent av patienterna nådde normaliserade kalciumnivåer vid vecka 24, jämfört med 4 procent vid standardbehandling. Encaleret kan bli den första godkända behandlingen för indikationen och bedöms vara aktuell för prioriterad granskning med en förväntad USA-lansering i början av 2027. Bolaget planerar även att inleda en fas III-studie inom kronisk hypoparatyreoidism under sommaren 2026.