PTC Therapeutics redovisar positiva topline-resultat från en 24-månaders interimsanalys av PIVOT-HD-studien för votoplam mot Huntingtons sjukdom. Behandlingen visade en dosberoende bromseffekt på sjukdomsprogressionen (cUHDRS) med 52 procents saktare utveckling vid 10 mg-dosen jämfört med kontrollgrupp. Inga skadliga NfL-ökningar noterades och säkerhetsprofilen förblir gynnsam. Resultaten stärker partnern Novartis beslut att inleda den globala fas 3-studien INVEST-HD med cirka 770 deltagare. PTC erhöll rättigheter via ett samarbetsavtal med Novartis i december 2024.